Antisense Oligonucleotides - Nucleotides/Nucleosides

Cat.No. 产品名称 Information

GC73108 Drisapersen sodium

Kyndrisa sodium; GSK2402968A sodium; PRO051 sodium

Drisapersen sodium在肌营养不良蛋白前体mRNA剪接过程中诱导外显子51跳跃，并允许具有可接受突变的杜氏肌营养不良症（DMD）患者合成部分功能性肌营养不良素。

GC72811 Eteplirsen sodium

AVI 4658 sodium

Eteplirsen sodium是一种人工合成的反义寡核苷酸，可用于杜氏肌营养不良的研究。

GC73450 Prexigebersen sodium

BP1001 sodium

Prexigebersen sodium是一种反义寡核苷酸，旨在抑制Grb2（生长因子受体结合蛋白2）的蛋白质合成。

GC73022 Tadnersen sodium

BIIB078 sodium; IONIS-C9Rx sodium

Tadnersen sodium，一种反义寡核苷酸（ASO），选择性靶向携带扩增的C9ORF72转录变体1和3。

GC73141 Ulefnersen sodium

ION-363 sodium

Ulefnersen sodium（ION363）是一种反义寡核苷酸（ASO），针对融合肉瘤（FUS）转录物的第6内含子，以非等位基因特异性的方式沉默FUS。