Oligonucleotides(寡核苷酸)

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GC65493 Volanesorsen Volanesorsen是一种反义寡核苷酸，靶向载脂蛋白 C-III (APOC3) mRNA，用于家族性乳糜酶血症综合征的相关研究。

GC64903 RGLS4326

RG4326

RGLS4326 (RG4326) 是一种首创的 microRNA-17 (miR-17) 寡核苷酸抑制剂。RGLS4326 可用于常染色体显性多囊肾病 (ADPKD) 的研究。RGLS4326 作用于 HeLa 细胞，抑制 miR-17 功能，EC50 值为 28.3 nM。

GC64871 Tominersen

RG6042; IONIS-HTTRx

Tominersen (RG6042) 是第二代 2′-O-(2-甲氧基乙基) 反义寡核苷酸，靶向亨廷蛋白 (HTT) mRNA，有效抑制 HTT 的合成。Tominersen 可用于亨廷顿病的研究。

GC64860 Rovanersen

WVE-120101

Rovanersen (WVE-120101) 是一种反义寡核苷酸，通过特异靶向 huntingtin (HTT) 基因的突变mRNA拷贝，而不影响正常的 HTT基因的mRNA，从而防止有缺陷的 huntingtin 蛋白的产生。Rovanersen 可用于亨廷顿病的研究。

GC64498 Cobomarsen

MRG-106

Cobomarsen (MRG-106) 是 miR-155 的寡核苷酸抑制剂。 Cobomarsen 抑制与细胞存活相关的多种基因通路 (JAK/STAT，MAPK/ERK 和 PI3K/AKT)。Cobomarsen 可用于 B 细胞淋巴瘤的研究。

GC64458 Golodirsen

SRP-4053

Golodirsen (SRP-4053) 是一种磷酸二亚胺的吗啉代低聚物 (PMO)，特异性地靶向肌营养不良蛋白培养蛋白前 mRNA 的外显子 53。Golodirsen 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。